此次批准是基于JAKARTA研究的结果。该研究是一项关键的、多中心、随机、双盲、安慰剂对照3期试验，评估了每日口服（剂量400mg或500mg）fedratinib的疗效对比安慰剂治疗中危2或高危原发性骨髓纤维化患者、红细胞增多症后骨髓纤维化或伴有脾肿大的原发性血小板增多症骨髓纤维化患者的疗效与安全性。

该研究包括来自24个国家94个地区的289例患者。该研究的主要终点是脾脏反应率，定义为在6个治疗周期（1个月为一周期）后脾脏体积减少≥35％的患者比例。次要终点包括症状反应率，定义为6个治疗周期（1个月为一周期）后总症状评分降低≥50％的患者比例。通过改良的骨髓纤维化症状评估表v2.0进行测量。

结果显示，96例接受每日400 mg（批准标签中推荐的剂量）fedratinib治疗的患者中有35例获得了显著的治疗效果（第6个周期结束时[24周]脾脏体积基线减少≥35％，通过MRI或CT扫描评估，4周后进行随访扫描）。此外，36例患者的骨髓纤维化相关症状减少≥50％，包括盗汗、瘙痒、腹部不适、早饱、左侧肋骨疼痛、骨骼或肌肉疼痛等。

Fedratinib是一种高选择性JAK2抑制剂，适用于中危2或高危原发性或继发性（继发于真性红细胞增多症或原发性血小板增多症后）骨髓纤维化的患者。 

目前，ruxolitinib（Jakafi，Jakavi，Incyte / Novartis）是唯一被批准用于治疗骨髓纤维化的药物，于2011年进入市场。“在今天（8月16日）之前，只有一种药物被FDA批准用于治疗骨髓纤维化（一种罕见的骨髓增生性疾病），而今天的批准为患者提供了另一种选择，”FDA肿瘤治疗中心主任Richard Pazdur表示。“FDA致力于鼓励为罕见疾病患者开发治疗方案并提供其他选择，因为并非所有患者都能对同样的治疗方法作出响应。”

Fedratinib之前曾获得治疗继发性和原发性骨髓纤维化的孤儿药认定，并被授予优先审查资格吧。

该药相关的常见不良反应包括腹泻、恶心、呕吐、疲劳和肌肉痉挛。医疗保健专业人员应注意，患者可能会出现严重的贫血和血小板减少症。此外，应监测患者的胃肠毒性及肝毒性。

Celgene首席医疗官医学博士Jay Backstrom在一份声明中表示，“骨髓纤维化病例正在持续增加，包括不符合现有治疗条件或通过现有治疗方法未能成功治疗的患者，这代表着未能满足的临床需求。我们相信fedratinib可在骨髓纤维化的治疗中发挥重要作用，同时也期待与FDA合作在审查过程取得进展。”