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《全球基因治疗研究报告》出炉: 不看不知道, 一看吓一跳

临床研究

2018-02-02      

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日前,国际顶级智库发布了长达752页的《2018全球基因治疗研究报告》,报告目录长达30页(在微信平台sasctm留Email,赠送《报告》目录)。


《报告》详述了基因治疗最新技术和进展,包括病毒载体、非病毒载体和基因修饰载体的细胞疗法等研究和应用。


|基因疗法|或|靶向基因疗法|是药物精准治疗的最佳方法,或传输药物至靶点组织器官的最佳途径之一。


不看不知道,一看吓一跳

还做什么Me too或Me Better化药? 扯淡!  


《报告》介绍了抑制基因的最新技术、以及用于检测和监测基因表达的分子诊断技术;也包括基因编辑技术,即CRISPR-Cas9和CAR-T细胞治疗等研究进展和临床应用。该《报告》绝对是“基因治疗的技术大全”!


随着基因治疗时代的到来,基因治疗已涵盖了大多数疾病或疾病造成的机体功能失调,临床适应症越来越广泛、普及。


该《报告》聚焦在遗传性疾病或疾病综合症、癌症、心血管疾病、神经系统疾病和病毒感染(艾滋病),也包括了兽医领域的基因治疗,用于治疗猫和狗等家畜疾病。


放眼全球基因治疗领域,无论是学术界和商界都争相恐后或齐头并进开展基础研究、临床转化应用和探索最佳治疗方案。这其中,美国国立卫生研究院(NIH)发挥了至关重要的作用。


截至2016年底,全球范围内共有2050多项临床试验,或已完成、或进行中、或获得监管机构批准进入临床应用。《报告》还依据各个国家或地区情况,展现了各国开展临床研究和试验的详细情况。


从全球范围预测未来十年发展(2017-2027年),评估基因治疗产业的市值和发展方向可能为时尚早。因为只有少数几项基因疗法/产品获得了监管机构上市批准。每每基因药或疗法上市,都是热议的亮点。


业界专家仅仅依据基因治疗疾病的流行病学,获益或接受基因治疗的患者群体规模,以及未来十年的竞争式发展,推断基因治疗时代到来已毫无悬念。当然,在发展过程中难免有挫折和徘徊,基因治疗的未来是无限光明的。


《报告》还精选了750多篇基础研究和临床应用参考文献作为附录,让读者不仅从《报告》中体会基因治疗的发展脉络,也能按图索骥、寻根溯源查询原始参考文献和真实数据。同时还包括了78份表格和25份插图。


除了学术参考,《报告》最具有商业吸引力的是汇编了研发基因治疗的183家公司或机构的概况,以及250个合作项目。

清凉头脑,知道该做啥、不该做啥


早在1995年,基因治疗领域仅有44家公司和科研机构参与。在过去20年里,各种初创公司和跨国研发机构等总数增长了4倍多。《报告》汇编了这些基因治疗公司最新进展和业绩报告。




什么是“基因疗法”?

基因疗法是将确定的遗传物质转移至患者的特定靶细胞内,以达到预防或改变特定疾病状态的最终目的。不用再吃药片!

现在,已经可以完成引入基因和DNA而不使用“载体”,并且应用各种技术修饰体内基因的功能而无需基因转换。如果包括细胞疗法在内,特别是使用基因修饰细胞,基因疗法的临床应用范围就更加广泛了。


现在,已经可以将基因治疗与RNA干扰(RNAi)等反义技术结合,进一步增加基因治疗的临床应用等。总之,该《报告》是全球范围内关于基因治疗及相关公司和产业市场化发展唯一的、最权威的参考报告。


《2018全球基因治疗研究报告》

第一部分:技术与市场

摘要内容

1、引言

2、基因治疗技术

3、基因治疗临床应用

4、基因治疗遗传疾病

5、基因治疗癌症

6、基因治疗神经系统疾病

7、基因治疗心血管疾病

8、基因治疗病毒感染

9、基因治疗的研究、发展和未来

10、基因治疗监管、安全和道德,专利问题

11、基因治疗市场

12、参考文献 

 

第二部分:公司和研发机构
13、基因治疗的公司和研发机构





来源:全球医生组织


//本文已获得原作者授权。本文仅代表作者观点,医微客只用于信息传递分享,并不对其真实性负责


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