目前，无治疗缓解（TRF）是慢性粒细胞白血病（CML）的新目标。在ENESTop研究（NCT01698905）中，经尼罗替尼（Nilotinib）二线治疗的CML-慢性期（CP）患者在停止治疗48周（主要研究终点）和96周后，分别有57.9%和53.2%的患者仍然维持深层分子学缓解。本次大会报道了ENESTop研究的长期疗效结果。 

入组标准为接受伊马替尼（imatinib）一线治疗4周以上，之后转向尼罗替尼治疗至少2年（总治疗时间≥3年），且获得MR^4.5（BCR-ABL1≤0.0032%）的CML患者。经过1年尼罗替尼巩固治疗后，对于继续维持MR^4.5的患者，可尝试进入TFR阶段；而对于主要分子学缓解（MMR，BCR/ABL1IS≤0.1%）或MR⁴丧失的患者则重新给予尼罗替尼治疗。数据截至2017年10月18日，所有患者完成了至少144周的TFR或重启尼罗替尼治疗或中止研究。 

在达到TFR的126例患者中，61例仍维持TFR， 58例重启尼罗替尼治疗，7例患者中止该研究。144周时，TFR率为48.4% (95% CI, 39.4%-57.5%)。在96周时达到TFR的67例患者中，有6例在144周时不再维持TFR，其中3例丧失MR⁴、2例死亡，1例中止研究。在34例因丧失MMR重启尼罗替尼治疗的患者中，分别有33例（97.1%）和31（91.2%）达到MMR和MR^4.5。在24例丧失MR4重启尼罗替尼治疗的患者中，有23例（95.8%）患者达到MR^4.5。在重新达到MR^4.5的54例患者中，有42例（77.8%）在48周仍能维持MR^4.5。无患者出现CML相关疾病进展或死亡。144周时，无治疗存活（TFS）率为52.0% (95% CI, 42.9%-60.4%)。96周时仍维持TFR的68例患者中，在巩固治疗期和TFR期的第1、第2和第3个48周，分别有10.3%、 51.5%、19.1%和 11.8%的患者出现肌肉骨髓疼痛相关的不良反应。

经过尼罗替尼二线治疗后TFR的患者可长期维持其疗效。大多数重启尼罗替尼治疗的患者可重新达到并维持MR^4.5。对于晚期失去反应的患者，应密切规律监测。