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医学科研丨将猪肾脏移植到人体，杨璐菡等人创立的公司获1.25亿美元融资

临床研究

2021-03-15

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3月2日，eGenesis公司宣布完成1.25亿美元的C轮融资，这笔资金将用于推动肾脏移植和胰岛细胞移植进入人体临床试验，以及对现有基因编辑平台的持续开发和GMP生产规模的扩大。

eGenesis公司是一家开发与人类兼容的器官、组织和细胞的基因编辑和基因组工程研究公司。该公司于2015年由哈佛大学George Church院士和杨璐菡博士共同创立。

2017年3月16日，eGenesis完成了3800万美元的A轮融资，2019年11月7日，eGenesis完成了1亿美元的B轮融资。

2017年，杨璐菡博士与George Church教授在杭州共同创立eGenesis的姊妹公司启函生物，致力于使用世界先进的基因编辑技术解决中国和世界器官移植供体严重短缺的问题。

目前，对救生器官的需求远远超过了可用的供应。仅在美国，就有超过11万人列入国家移植名单。由于缺乏可移植的器官，每天有20人死亡。在中国，每年大约有150万器官衰竭患者，有30万适合器官移植方式治疗的患者，但是仅有1万多人能够得到器官移植的救治，供需比例为 1:30。

异种移植是一种跨物种的器官替代，换句话说，就是使用来自动物（如猪）的基因编辑器官来替代人体器官。通常认为猪是最适合人类的供体，因为它是被驯化的动物并可以在无病原体的环境中繁殖，而且社会相对可以接受。但eGenesis指出，病毒学和免疫学方面的障碍阻止了该领域能超越早期的临床前研究，算是医学科研领域的一大突破。

异种器官移植面临着动物组织的免疫排斥以及感染性疾病传播的挑战，只有成功解决这两个挑战才能将异种器官移植推广应用。

在应激环境中，猪细胞会释放猪内源性逆转录病毒（PERV），已证明该病毒可以感染人类细胞。随着先进的基因编辑技术的出现，异种器官移植面临的挑战得到了解决。

2015年，eGenesis公司团队使用基因编辑工具一次性在一个细胞中成功敲除62个基因。根据公告，这一研究成就了至今仍是单次基因编辑通量的最高记录，并证明了可以消除猪内源性逆转录病毒（PERV）这种危险病毒传播给人类的可能性。

研发管线

eGenesis公司的研发管线（图片来源：公司官网）

2017年9月22日，杨璐菡作为通讯作者在Science杂志发表封面论文，该研究成功克隆世界首批内源性逆转录病毒活性灭活猪，成功解决了异种器官移植临床化最重要的安全性问题。这意味着异种器官移植研究迈出关键性一步。

2020年9月21日，杨璐菡等在Nature子刊Nature Biomedical Engineering杂志上发表论文。成功开发出第一代可用于临床的异种器官移植雏形——“猪3.0”。

这些“猪3.0”是迄今为止基因编辑数量最多的动物。根据研究人员对细胞的各种测试，这些小猪的器官和人有更好的免疫兼容性，并且完全消除了猪内源性逆转录病毒（PERV），可以满足安全、成功移植到人类体内的要求。

eGenesis总裁兼首席执行官Paul Sekhri表示：“我们为帮助解决全球器官短缺取得的进展感到自豪。我们感谢新老投资者的信任。这次融资将帮助我们解决慢性肾病和1型糖尿病这两个全球医疗保健系统中的重大疾病负担。”

Paul Sekhri

Paul Sekhri

eGenesis总裁兼首席执行官

Samsara BioCapital的创始人兼常务合伙人Srini Akkaraju博士补充说：“ eGenesis已经开发出了一种可以改变移植医学的科学平台。我们对eGenesis在肾脏和胰岛细胞移植方面取得的进展感到兴奋，这可以解决肾衰竭和1型糖尿病患者快速增长的未满足需求。”

关于eGenesis

eGenesis的目标是通过为有需要的患者提供安全有效的器官、组织和细胞来改变移植领域。该公司利用最先进的基因编辑技术来解决迄今为止阻碍异种移植的关键问题。eGenesis的开发包括肾脏和胰岛细胞移植的主要项目，以及针对其他实体器官的早期计划。目前，该公司已经在非人灵长类动物中进行了猪肾脏的移植实验，预计将在2022年末向美国FDA递交IND申请。