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由每周数次注射降低到平均1次!中国B型血友病患者迎来长效止血模式

临床医学

2021-04-27      

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4月23日,根据中国国家药品监督管理局(NMPA)官网公示,赛诺菲(Sanofi)公司的注射用艾诺凝血素α(即注射用重组人凝血因子IX-Fc融合蛋白,商品名:赛玖凝®,英文商品名Alprolix®)上市申请正式获批,用于确诊为成人和儿童B型血友病患者的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理


国家药品管理局

血友病药品

截图来源:NMPA官网



关于血友病


血友病(hemophilia)是一种罕见的隐性遗传性出血性疾病,中国约有3.8万患者,主要为男性,女性患者极其罕见


血友病可分为A型血友病(hemophilia A,HA)和B型血友病(hemophilia B,HB)两种。A型血友病为凝血因子Ⅷ(FⅧ)缺乏,B型血友病为凝血因子Ⅸ(FⅨ)缺乏。在所有血友病患者中,A型血友病占80%-85%,B型血友病占15%-20%。


A型血友病和B型血友病的临床表现相似,主要为关节、肌肉和深部组织出血,也可表现为胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血等。若反复出血,不及时治疗可导致关节畸形或假肿瘤形成,严重者可危及生命根据凝血因子活性水平,血友病可分为轻型、中间型和重型。


AB型血友病    

A型血友病和B型血友病的临床分型(截图来源:参考资料[1])


关于赛玖凝®


B型血友病患者因体内凝血因子IX缺乏或活性较低,终生面临严重出血风险过去,要使B型血友病患者体内的凝血因子Ⅸ保持在一定水平,就需每天输注1次凝血因子这对患者的依从性和预后效果带来极大挑战,因此临床急需能减少注射频率、提高患者依从性的治疗手段。


据赛诺菲新闻稿介绍,作为    全球首个人重组凝血因子IX Fc融合蛋白(简称rFIXFc),赛玖凝®显著延长凝血因子半衰期及疗效持续时间,将常规预防治疗上,    凝血因子每周数次的注射频次降低到平均每周1次该药尤其适合儿童预防治疗,促进靶关节恢复,能为B型血友病患者带来全面持久的止血保护。


两项3期临床研究(B-LONG和Kids B-LONG)和一项拓展研究(B-YOND)显示:在预防出血方面,从每周接受传统重组IX因子(rFIX)预防治疗转换为赛玖凝®预防治疗的患者    中,年化出血率(ABR)从5.5下降至2.9,在个体化预防治疗中,赛玖凝®可将年化出血率降低80%及以上,超过1/3使用赛玖凝®进行个体化预防治疗的患者实现零自发性出血;在控制出血方面,数据显示在80.8%的大型手术中,仅需单次注射赛玖凝®即可维持止血。


此外,    赛玖凝®用于儿童期预防治疗,还可有效降低致残率血友病患者超过90%的出血发生在关节,常在儿童期起病。如若关节反复长期出血不仅可能致畸、致残,甚可危及生命。因此,血友病患者在儿童期进行预防治疗显得尤为重要。Kids B-LONG研究显示:赛玖凝®在预防治疗上,不同年龄组患儿包括关节部位在内的年化自发出血率均为零


红细胞

图片来源:123RF


中国医学科学院北京协和医学院血液病医院血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授指出,“赛玖凝®的获批,    为中国B型血友病患者带来了长效止血模式它在显著降低年化出血率的同时可减少患者注射频率,且其年因子消耗量是目前市场上非长效重组因子的一半,可进一步节约医疗资源,减轻患者及家庭因频繁注射造成的疾病负担。


首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心主任医师吴润晖教授认为:“赛玖凝®的获批,丰富了B型血友病患者的预防治疗选择,利于减缓关节病变的进展,提高患者生活质量对于儿童血友病患者来说,其获益将更加明显,因为儿童期是血友病治疗的黄金时期,此时进行标准的预防治疗,可起到事半功倍的作用,有效降低致残率。



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