医微客 - 高值罕见病用药首现目录，2021年“国谈”尘埃落定

高值罕见病用药首现目录，2021年“国谈”尘埃落定

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2021-12-03

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2021年12月3日，国家医保局正式发布了《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）的通知》，两款重磅罕见病药物：诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片（复彼能™）均出现在调整后的医保药品目录中。其中诺西那生钠注射液既是全球首个脊髓性肌萎缩（SMA）治疗药物，也是2016年首次“国谈”起，首次被纳入目录的高值罕见病药物。同时，氨吡啶缓释片（复彼能™）作为全球首个且目前唯一一个用于改善多发性硬化（MS）患者步行功能障碍的药物更是在递交上市许可申请当年即获批，获批当年即被纳入国家医保目录，开创了历史纪录。调整后的医保药品报销目录将于2022年1月1日起实施，此举必将大幅改善我国数万SMA和MS患者治疗负担沉重、生活质量严重受损的困境，也为更多罕见病患者带来希望。

△图片来自人民视觉

人民健康是提升社会生产力，实现永续发展的基础，加速提升我国罕见病治疗与国际先进水平的一致性、患者治疗的依从性和可及性，对实现“健康中国”目标、全面开启社会主义现代化国家建设新征程意义非凡。自2016年起，医保目录六次更新，覆盖范围从心血管、肿瘤等多发、重大疾病的专利、急需药品逐步扩大，在“保基本”的前提下，首次将高值罕见病药物纳入医保报销范围。一方面彰显了政策层面对罕见病患者的高度重视及提速深化医保改革的决心；另一方面，在中国共产党第十九届六中全会胜利召开的背景下，此次医保谈判对罕见病前所未有的支持力度，更充分体现国家加速落实“提升全民生活质量“，兑现“健康中国一个都不能少”的承诺。

据悉，此次“入保”的两款罕见病药物均由全球神经科学领域领先的渤健研发。首次参与医保谈判相关药物即被纳入医保目录，既是政策制定者深切关注罕见病治疗领域，快速推进诊疗发展水平的有力佐证，也是渤健“以患者为中心、提高药物可及性”的切实践行。

诺西那生钠：

见证中国SMA诊疗及政策历程的四个里程碑

“健康中国2030规划纲要”中明确指出，到2030年婴儿死亡率降低至千分之五以下、5岁以下儿童死亡率降低至千分之六以下。[1]脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，因呼吸肌无力，大多数SMA1型患儿在2岁内死于呼吸衰竭，是两岁以下婴儿的头号遗传病杀手，此前一度面临无药可用的窘境。[2]

2018年起，我国出台了一系列政策鼓励罕见病研究、孤儿药的研发与引入、提升治疗可及性和保障能力，脊髓性肌萎缩症（SMA）也进入了政策推进的快车道。2018年，SMA被首批纳入中国《第一批罕见病目录》[3]；同年，诺西那生钠作为全球首个SMA疾病修正治疗药物，首批进入《第一批临床急需境外新药名单》；2019年，诺西那生钠注射液在中国获批上市；2021年医保首次纳入高价值罕见病药物，诺西那生钠也在其列。四个首次，勾勒出SMA诊疗及政策历程的四个里程碑，充分凸显了国家层面对于罕见病的高度重视，也体现了渤健积极支持国家政策的坚定决心和对患者群体的承诺。

诺西那生钠注射液曾荣获“医药界的诺贝尔奖”之称的盖伦奖最佳生物技术产品奖。它是首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物，以精准设计的反义寡核苷酸（ASO），通过鞘内注射直接作用于脊髓运动神经元，开启了SMA疾病修正治疗时代。

△图片来自人民视觉

SMA疾病表现为肌张力减退，头部控制不良、“蛙腿”样姿势、呼吸困难、脊柱侧凸或关节挛缩等症状，随着疾病的进展，运动功能逐渐减退。中华医学会儿科学分会罕见病学组组长王艺教授介绍：”脊髓性肌萎缩症（SMA）是导致2岁以下婴幼儿死亡的主要遗传疾病，同时大部分新发的患者以儿童为主，治疗和照护负担重。作为一名医务工作者，我很高兴看到诺西那生钠进入医保目录，这意味着有更多SMA患者可以从治疗中获益，为更多患儿及家庭带来希望和支持；同时，随着药物可及性的提升，可以帮助更多中国医生积累临床经验，提升我国SMA整体诊疗水平。“

MS创新药品获批同年即被纳入医保

满足患者治疗急需的中国速度

多发性硬化（MS）是累及中枢神经系统的终身性、进展性的自身免疫疾病，是目前全球最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。发病后的神经功能损伤可能引起肢体残疾，并损害运动、视觉和认知等神经系统功能。我国MS患病人数超过10万[4]，2020年调查数据显示：高达88.5%受调查的MS患者因患病而失业、失学；超过43%的患者生活不能完全自理。MS多发于20-40岁的中青年，他们原本是家庭支柱和社会发展的主要劳动力，却因疾病不得不离开学习或工作岗位。[5]

随年龄增加和病程进展，若未能得到有效、规范的治疗，多发性硬化（MS）患者可能出现不可逆的神经退行性变，残疾逐渐加重，认知功能下降。此外，MS患者在日常疾病管理中还需面对由步行障碍带来的挑战。85%的MS患者将步行障碍视为他们的初始症状，且在MS所有症状中，步行障碍对患者的日常生活质量影响最为严重，不但限制他们的工作能力，还会影响患者的心理健康，对个人和家庭造成严重的精神和经济负担。

中国政府对多发性硬化（MS）这一罕见病的重视由来已久，2018年，就将其列入《第一批罕见病目录》[6]，此后，国家便积极审批引进相关创新药物，2021年1月，全球首个且唯一一个可用于改善MS患者步行功能障碍的药物氨吡啶缓释片（复彼能™）的上市申请被国家药品监督管理局受理，同年5月即获得批准上市，创下历史记录。短短半年之内，这款创新药物又通过国谈被纳入国家医保药品目录，不仅彰显了国家相关部门满足MS患者治疗急需的中国速度，更是国家保障罕见病患者权益的又一力证。

复旦大学附属华山医院神经内科主任董强教授强调：“氨吡啶缓释片将帮助中国多发性硬化（MS）患者更好地应对由步行功能障碍带来的挑战，改善患者的步行能力，重返高质量的生活。我们希望MS患者在社会和政府的关爱下，可以从此次医保纳入中获益，实现尽早规范治疗，尽早回归社会的心愿，能够继续为家庭和社会创造价值，为国家现代化建设作出贡献。”

渤健：政府与企业合力

践行“共建共享、全民健康”战略主题

作为一家专注于神经科学领域的生物医药公司，渤健致力于为广大患者提供先进的诊疗方案，同时不断提高药物可及性，深切关爱神经领域的患者群体。此次两款罕见病治疗创新药物在中国快速获批和纳入医保的历程，体现了中国政府在罕见病治疗领域相关政策制定与执行层面的力度和速度。同时，在医保体系倡导“保基本”的大背景下，此次两款入保药物，对罕见病患者群体而言都是基本用药，这对于减缓疾病进展，维系患者生命，确保患者家庭的存续都至关重要。

中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：“自基本医疗保险制度建立以来，医保及卫健部门都高度重视罕见病患者的医疗保障工作。此次两款入保药物，对延缓SMA和MS患者的疾病进展，维系患者生命，改善患者及其家庭的生活质量都至关重要。尤其是诺西那生钠这样创新、高值的罕见病药物首次被纳入医保，充分体现了党和国家对罕见病群体的深切关爱和投入力度，我们同时也看到了企业支持国家政策的积极态度，为进一步健全多层次医保体系、提高罕见病患者治疗效果提供了强大助力。提升药品的可负担性是解决患者未被满足的医疗需求的关键一环，相信随着政府、诊疗机构、企业、患者和社会各界的共同努力，我国罕见病患者的诊疗与保障水平将逐渐提升，将惠及更多的罕见病患者群体。“

渤健亚太区总裁温浩基表示：“渤健始终深切关爱患者，不断追求神经科学领域疾病的药物创新，并致力于提高药品的可及性。进入中国市场以来，渤健始终与政策制定者同频共振，拥护、支持、践行中国医疗、医药、医保政策的每一次进步。我们非常骄傲地看到渤健的两款罕见病治疗药物首次参与国谈，即全部纳入医保目录，感谢中国政府对我们所做努力给予的充分肯定，更加坚定了渤健在2030健康中国“共建共享、全民健康”的战略主题下，加速研发、引入创新药品，提升治疗可及性，推动中国神经科学及罕见病诊疗水平的决心。“

新版医保目录将于2022年1月1日起在全国执行，相信渤健将全力配合各地部门针对医保目录落地的举措，借助“双通道”政策，加快提升诺西那生钠注射液与氨吡啶缓释片（复彼能™）这两款创新药品的可及性，打通高值罕见病药品到患者用药的“最后一公里”，造福更多患者和家庭。

[1]《“健康中国2030”规划纲要》

[2] Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed.

[3] 中国卫医发 (2018〕10 号

[4]金涛教授：新格局下的多发性硬化疾病治疗新选择|NCN2021,医脉通神经科，2021.9.24

[5]《2020中国多发性硬化患者综合社会调查报告》

[6]中国卫医发 (2018〕10 号

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