导读：

以往治疗疾病只看表征，但随着再生医学的发展，如今人类已经开始探索从细胞根本层面治愈疾病的可能。糖尿病就是一个典型的例子。

近年来，干细胞在糖尿病治疗方面表现出了良好的应用前景，相关临床试验已让部分糖尿病患者摆脱了用药依赖，离真正意义上的“脱糖”更进一步。

根据国际糖尿病联盟（IDF）最新报告，2021年全球约5.37亿成年人（20-79岁）患有糖尿病（10个人中就有1人为糖尿病患者）；预计到2030年，该数字将上升到6.43亿。尽管糖尿病不像癌症那样直接给人带来死亡威胁，但长期服药和并发症的纠缠也让一众糖友身心俱疲。为了探寻更好的治愈方式，科学家们开始将目光瞄准干细胞。

目前，全球应用干细胞治疗糖尿病已经积累了大量成功有效的治疗病例。

干细胞让他彻底摆脱胰岛素依赖

虽然提起糖尿病，大家的第一反应往往是高血糖。但很多长期注射胰岛素的糖尿病患者也会出现低血糖，而且症状严重时甚至会导致休克或死亡。

一名名叫Brian Shelton的64岁美国男子，他被Ⅰ型糖尿病折磨了40年。他的胰岛已经完全丧失了制造胰岛素的功能，每天需要使用34个单位的胰岛素，并且他的HbA1c（糖化血红蛋白）为8.6%。

而根据研究，糖尿病人的HbA1c应该控制在7%以下才能减少糖尿病并发症的发生，健康人群的HbA1c值是在4%-6%。

糖尿病严重影响Brian Shelton的生活，他无法正常工作，甚至好几次他在骑摩托车的时候低血糖急发导致摩托车撞毁。就在2020年，一年内他经历了5次严重的低血糖发作，几乎危及生命。

幸运的是，2021年，他被选中成为美国制药公司Vertex的一项干细胞治疗糖尿病的临床试验的目标受试者。

研究者利用同种异体的干细胞衍生出胰岛β细胞对Brian Shelton进行了治疗，因为是首次应用，他只用了目标剂量的一半。

但没想到，治疗很快奏效，通过单次输注和免疫抑制治疗后，他就有了明显改善。

根据Vertex在2021年10月公开的1/2期临床试验数据：这名有着40年病史、频繁低血糖、只能靠胰岛素维持生命的Ⅰ型糖尿病患者，只用了目标剂量的一半，在治疗后第90天就已完全恢复了自身胰岛功能！甚至将每天胰岛素注射量减少了91%！

近日，Vertex又发布了有关Brian Shelton的后续更新：Brian Shelton在接受干细胞移植270天后，现在已经完全停止了胰岛素的使用！并且他的HbA1c降到了5.2%，完全在健康的、非糖尿病的成年人范围内！

显然干细胞治疗让他完全摆脱了胰岛素依赖！

干细胞移植治疗让她完全停药

李平原女士是一名画家，但是因为身患Ⅱ型糖尿病，她不得不中断了20多年的书画事业。

原因是，患病8年，她的眼睛、心脏、手脚都出现了不同程度的并发症。别说画画，就连日常生活都非常吃力。由于常年吃药，她的胃、肝也有了不同程度的伤害。

终于，一次突发的血糖升高，让她住进了医院。没想到这让她迎来了生命的转机。住院期间，在一次和同房病友的闲聊中，李女士得知干细胞可以治疗糖尿病。刚开始她对干细胞技术治疗糖尿病并不看好，但糖尿病带来的并发症让她苦不堪言，她决定咨询医生的意见。

经过医生对干细胞技术的讲解，李女士决定接受干细胞移植。

干细胞移植术进行了半个小时，用李女士的话来说，就像是打了一针，十分轻松。没想到几个月后，李女士的糖尿病症状有了很大好转。

最终医生宣布她可以完全停药，再也不用吃药控制血糖了。

干细胞治疗糖尿病的策略

目前针对糖尿病的干细胞应用主要有两种策略。

一种策略是移植干细胞衍生的胰岛素生成细胞。

将多能干细胞（包括胚胎干细胞和诱导多能干细胞）定向分化为具有胰岛素分泌功能的胰岛素生成细胞，再采用免疫隔离装置包裹，将其移植到糖尿病患者体内，重建糖尿病患者胰岛素分泌功能。

Brian Shelton就是接受了这种治疗方法。目前，已有不少研究者针对血糖波动极大的“脆性”（指病情极不稳定，血糖忽高忽低难以控制）糖尿病患者开展相关临床试验。另一种重要的应用策略是直接移植成体干细胞。

李女士接受的就是移植成体干细胞。2016年，一篇Meta分析对各种干细胞治疗糖尿病方法的有效性进行了分析评估。该文章纳入了22项干细胞相关研究，发现，脐带血干细胞对于1型或2型糖尿病的治疗均无效，骨髓间充质干细胞（BMSCs）对于1型糖尿病的治疗效果表现不一致，对于2型糖尿病部分有效。这说明干细胞治疗效果与干细胞来源有一定关系。

除此以外，干细胞还可以帮助我们探索糖在人体错综复杂的反应，并回答一些关于糖尿病的根源性问题。

例如：

在1型糖尿病中，为什么免疫系统开始攻击胰腺β细胞而不是其他细胞或其他器官或组织；在2型糖尿病中，是什么导致了对胰岛素的抵抗？

这是由于干细胞能够用于制造参与糖尿病的细胞模型，包括胰岛β细胞，攻击和破坏β细胞的免疫细胞，从而在实验室中进行糖尿病相关的机理研究。

这有助于我们更好地理解糖尿病患者的身体发生了什么，基因因素可能是什么，并识别不同患者之间的异同。有了这些信息，研究人员就可以寻找更早诊断，预防糖尿病恶化和更有效治疗糖尿病的方法。

总的来说，干细胞疗法是目前为止人类所发现的，唯一能够真正“根治”糖尿病的希望。一旦相关临床研究足够充分，能够验证干细胞疗法的长期效果及其安全性和稳定性，糖尿病治疗现状将彻底被颠覆。

参考资料

[1]https://www.diabetesdaily.com/blog/vertexs-first-patient-is-now-insulin-free-big-news-in-the-race-for-a-type-1-diabetes-cure-699384/

[2]https://news.vrtx.com/press-release/vertex-provides-updates-phase-12-clinical-trial-vx-880-treatment-type-1-diabetes

[3]https://tv.cctv.com/2009/11/25/VIDE1355512552044761.shtml

[4]https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/27073927/

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