近日，第五届中国国际进口博览会正在上海举行，全球15大药企巨头齐聚，带来罕见病新药。数据显示，全球目前已知罕见病已超7000种，中国有2000多万患者正在与罕见病作斗争，并以每年20万的人数递增。

罕见病患者无疑是极其不幸的，不仅仅因为极其罕见的疾病偏偏就发生在自己身上，还在于其诊疗难度大且医疗费用特别高昂。对于患者及其家庭来说，在承受着巨大的心理压力的同时，还面临着沉重的医疗费用负担。

党和政府一直十分重视并关心关爱着罕见病患者这个特殊群体，并作出了一系列的制度性安排。党中央、国务院在《关于深化医疗保障制度改革的意见》（中发〔2020〕5号）中明确规定，“强化基本医疗保险、大病保险与医疗救助三重保障功能，促进各类医疗保障互补衔接，提高重特大疾病和多元医疗需求保障水平。……探索罕见病用药保障机制”。国务院办公厅在《关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见》（国办发〔2021〕42号）中强调，“促进三重制度综合保障与慈善救助、商业健康保险等协同发展、有效衔接，构建政府主导、多方参与的多层次医疗保障体系。……根据经济社会发展水平和各方面承受能力，探索建立罕见病用药保障机制，整合医疗保障、社会救助、慈善帮扶等资源，实施综合保障”。

医保部门积极贯彻落实党中央、国务院的决策部署，不断优化医保药品目录调整程序，对罕见病用药进入目录予以支持。自2018年启动国家医保目录常态化调整探索以来，国家医保局在申报范围和关注度等方面，均适当向罕见病药物倾斜，对罕见病用药开通单独申报渠道，支持其优先进入医保目录。根据行业报告《共同富裕下的中国罕见病药物支付》中的统计数据显示，目前已有治疗27种罕见病的56种药物被纳入了国家医保目录。其中，近40%的罕见病药物，都是在国家医保局2018 年开启国家医保药品目录常态化调整后，被纳入药品目录的。2018年以来，通过谈判新增进入药品目录的19种罕见病用药，平均降价52.6%。2021年，诺西那生钠更是因“灵魂砍价”从原来的77万元/支降至3.3万元/支而广为人知。

当然，还是有部分罕见病用药没有纳入国家医保目录。据统计，截至2022年7月，已有治疗45种罕见病（以第一批罕见病目录为统计口径）的89种药物（按分子实体计）在中国获批，其中56种药物被纳入了国家医保目录。也就是说，还有33种已在中国大陆获批上市的罕见病用药尚未纳入医保目录。对此，一些专家学者认为“不能因为部分罕见病治疗药物价格高，就剥夺这部分患者享受作为投保人的医保支付权利”，并强调“不宜把罕见病患者排除在医保支付之外”。对此观点所蕴涵的言外之意，笔者并不认同。

首先，医保部门从来就没有放弃过对罕见病患者的关心关爱，将“把罕见病患者排除在医保支付之外”这顶帽子扣在医保部门头上显然与事实不符。恰恰相反，医保部门一直在努力地寻求解决罕见病患者的用药保障问题，积极维护包括罕见病患者在内的所有参保群众“作为投保人的医保支付权利”。否则，就不存在医保药品目录调整向罕见病用药倾斜、并已有56种罕见病用药被纳入医保目录这样的一个事实。对此，前面已经进行了较多阐释，不再赘述。

其次，医保部门的角色定位决定了它的行为逻辑。从根本上说，人民群众才是医药服务真正的、最终的需求者和消费者，只是因为与医药机构相比，个人的力量太过单薄，并且医药方面的专业知识储备严重不足，所以才需要由一个专门部门——医保部门通过汇聚人民群众的缴费形成医保基金、并利用由此所产生的强大的集团购买力，为人民群众购买较高性价比的医药服务，实现医保基金对医药服务的战略性购买。我们姑且撇开每年动辄百万、几百万甚至上千万的罕见病用药费用的定价是否合理的问题，我们只需要根据现实中经常看到的罕见病药物生产企业所开展的买一赠一、买一赠二等所谓“慈善”活动，就可以形成一个基本的判断：许多高价罕见病药物其实还是存在着较大的降价空间的。只是由于该药品拥有着独家垄断的市场地位，企业出于资本的逐利本性而拒绝大幅降价甚至不降价，从而尽可能攫取更多的市场垄断利润。医保部门作为参保群众就医购药服务的第三方购买者，为参保群众获得高性价比的医药服务不仅天经地义且义不容辞，不应该、也不允许被资本所裹胁、受舆论所牵制。否则，无条件、无原则地将价格畸高、明显不合理的药品纳入医保目录，无疑是一种渎职，也侵害了广大参保群众的医保权益。所以说，一些高价罕见病药物因为价格原因没有进入医保目录，却将责任归咎于医保部门，是完全没有道理的。

再说，随着药物研究的持续深入和研发力量的不断投入，包括治疗罕见病在内的各种新药会不断研发成功。而任何一款新药，从研发出来到成功上市，再到临床使用，直到纳入医保目录，毕竟需要一个过程，不可能一上市就能够纳入医保目录，这是一个基本常识。因此，当一些高价罕见病用药未能及时纳入医保目录时，我们同样不能光是一味地对医保部门进行苛求。

直面现实，我们真正需要解决的问题是，对目前已纳入医保目录的罕见病药物，如何有效保证罕见病患者的用药可及？而对目前尚未纳入医保目录的高价罕见病用药，作为过渡措施，如何保证高价罕见病用药患者能够满足其基本的用药需求？为此，笔者提出如下4条政策建议：

首先，医保部门需要努力的是，充分发挥医保基金所形成的集团购买力，以此作为谈判筹码，积极争取将高价罕见病药物价格降下来，进而纳入医保目录，让罕见病患者真正能够“用得起救命药”。

其次，对已经纳入医保目录的罕见病用药，重点是保证罕见病患者的用药可及。据行业报告《共同富裕下的中国罕见病药物支付》统计，目前已纳入国家医保目录的56种罕见病药物所对应的27种罕见病病种中，除了X-连锁无丙种球蛋白血症、原发性联合免疫缺陷的治疗药物静注人免疫球蛋白(Ph4)，因为注射时间长且需要监测感染风险，从而需要患者住院接受治疗外，其余的25种罕见病的治疗药物，在门诊即可完成续方。因此，将已进入医保目录、且符合罕见病用药适应症的罕见病纳入医保门诊慢特病范围，并参照住院医疗费用报销标准解决患者费用负担问题是提高罕见病患者用药可及性的重要举措，而为了进一步提高医保基金的承受能力，保障罕见病用药保障工作的可持续，全面做实市级统筹，稳步推进省级统筹，则是进一步需要重点开展的工作。

第三，充分发挥商业保险和医疗互助的补充作用。鼓励商业保险公司创新健康保险产品，鼓励个人以及用人单位为其职工购买商业补充医疗保险，从而在基本医疗保障的基础上，进一步有效缓解罕见病患者的医疗费用负担。与此同时，鼓励各类工会、社团建立医疗互助互济组织，对包括罕见病患者在内的贫困家庭给予一定的资金资助。

最后，对于目前未能纳入医保目录的高价罕见病用药，作为过渡性举措，可以考虑在省级范围内由民政部门或中国红十字基金会或中华慈善总会牵头，通过“财政拿一点，福利彩票公益金出一点、医疗救助资金切一块，社会捐一点”的办法，建立专项基金，专门用于解决暂时没有纳入医保目录的高价罕见病用药患者的高额医疗费用负担问题。当药物纳入医保目录，就不再由专项基金进行保障，而改由在三重保障基础上的多层次保障。

原标题：高价罕见病用药患者医疗保障问题之我见

专栏作者 | 蔡海清 江西省医保局待遇保障处原处长，原一级调研员

来源 | 中国医疗保险

编辑 | 符媚茹 刘新雨

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