在晚期黑色素瘤的多个临床研究，包括中KEYNOTE-001, KEYNOTE-002和KEYNOTE-006，帕博利珠单抗（Pembrolizumab）显出卓越的抗肿瘤疗效和较好的安全性。本次报道IB期KEYNOTE-001研究中，接受帕博利珠单抗治疗的所有晚期黑色素瘤患者和初治患者的5年生存结果。

研究入组了年龄≥18岁，经治或初治晚期或转移性黑色素瘤，患者接受帕博利珠单抗2 mg/kg Q3W, 10 mg/kg Q3W, 或10 mg/kg Q2W直至疾病进展或不可耐受的毒性或患者或研究中要求出组。采用Kaplan-Meier法估计患者的OS和PFS。由研究者采用免疫相关的疗效评价标准评估患者的ORR和PFS。数据截止日期为2017年9月1日。

KEYNOTE-001研究入组了655例患者，其中151为初治患者；504例为经治患者。在中位随访55个月（范围：48-69）后，目前还有35例患者在接受治疗。总体人群中，63% (n = 412) 的患者已经死亡。总体人群中，5年OS率为34%，初治患者中，5年OS率为41%；总体人群和初治人群的4年生存率与之相当，分别为38%和48%。总体人群和初治人群的中位OS分别为23.8 个月(95% CI, 20.2-30.4)和38.6个月(95% CI, 27.2-NR)。总体人群和初治人群的5年PFS率分别为21%和29%；中位PFS分别为8.3个月(95% CI, 5.8-11.1)和16.9个月(95% CI, 9.3-35.5)。中位疗效持续时间尚未达到，至数据截止，总体人群和初治人群中观察到客观缓解的患者仍分别有73% 和82%的患者仍有疗效。在总体人群中，疗效最长的患者，疗效已持续66个月，仍未进展。治疗相关的不良事件(TRAEs) 发生率为86% (n = 562)，其中3-4度TRAE发生率为17% (n = 114)，7.8% (n = 51) 的患者因为TRAE终止治疗。

在经治和初治晚期黑色素瘤患者中，帕博利珠单抗治疗的5年OS率为34%，其中初治患者5年OS率为41%。这一研究结果是目前帕博利珠单抗治疗肿瘤随访时间最长的，确认了帕博利珠单抗用于晚期黑色素瘤持久的疗效和安全性。临床试验编号: NCT01295827