Merkel细胞癌（MCC）是一种侵袭性皮肤癌，常由Merkel细胞多瘤病毒（MCPYV）造成。PD-1轴阻滞剂治疗晚期MCC的临床试验已经证实，与化疗患者的历史数据相比，免疫疗法可增加无进展生存期（PFS），但是关于应答持久性和OS的数据有限。这里，我们报道了扩展2期癌症免疫治疗试验网络-09的结局，该试验将帕博利珠单抗（pembrolizumab，PEM，抗PD-1药物）作为一线治疗药物。

未经全身治疗晚期MCC的成年患者接受PEM（2mg/kg Q3W）治疗2年。基于12周和此后Q9W进行的CE扫描结果，研究者按照RECIST v1.1标准集中评估了应答状态。肿瘤MCPYV状态通过血清抗体滴度和/或IHC检测的MCPYV癌基因蛋白进行评估。已经报道了首个26例患者的初步结果，这里我们纳入了24例患者扩展队列的数据。

2015年1月~2017年5月入组了50例患者（IV期43例，不可切除的IIIB期7例）。80%的患者≥65岁。2017年6月21日时，中位随访期为8.6个月（范围，0.4~29）。49例患者的肿瘤中，65%为MCPYV+。具有≥21周随访期的42例患者中，50%为ORR（95% CI，34.2~65.8；19%CR，31%PR）。MCPYV+和MCPYV -肿瘤患者的ORR分别为52%和44%。未达到中位 PFS（NR；95% CI，2.9个月~未评估）。18个月时的OS率为68%，中位OS为NR，与一线化疗的历史数据（18个月OS率约30%）相比，帕博利珠单抗更佳。21例应答者中，中位应答持续时间为NR（范围，3.9+~25.6+个月）。47/50例患者（94%）发生任何级别的治疗相关不良事件（TRAE），15例患者（30%）出现≥3级TRAE，包括1例治疗相关死亡。6例患者（12%）因TRAE而停用帕博利珠单抗。

这是迄今为止具有最长观察期的接受一线抗PD-1治疗的晚期MCC患者的研究，研究显示了持久的肿瘤控制、较好的OS率和可管理的安全性特征。我们将呈现具有额外7.5个月随访期和包括肿瘤PD-L1表达的相关研究。