近日，北京协和医院心内科主任荆志成团队在国际心脏病学领域顶级期刊《美国心脏病学会杂志》上发表重磅研究。该研究证明一种新的手术方法-经皮腔内肺动脉成形术（PTPA）治疗Takayasu动脉炎相关肺高血压（TA-PH）不但可显著改善TA-PH患者的血流动力学治疗及临床症状，更可明确降低TA-PH患者的全因死亡率，且安全性良好，是TA-PH患者非常有前景的治疗手段。

约一半TA-PH患者在病程中会出现严重的肺动脉高压，进而导致心力衰竭和早期死亡。在最新版《欧洲心脏学会-肺高血压诊断与治疗指南》中，TA-PH被归类为第4大类——慢性血栓栓塞性肺高血压及肺动脉阻塞引起的肺高血压，但教科书和指南至今并未提及如何治疗TA-PH，此领域尚属无人区。

此前，荆志成团队揭示了TA-PH的临床特点、预后数据及相关危险因素，相关发现去年底发表在《欧洲心脏杂志》上。作为上述研究的重要拓展，本研究是迄今为止国际上最大规模的介入手术治疗TA-PH的前瞻性队列研究。

为了更深入报道该重磅研究的临床意义，健康界采访了荆志成教授，详细介绍本研究的初衷和创新之处，以及对我国肺动脉高压的临床研究的重要意义。

健康界：您可否简单介绍一下本次研究的初衷及过程？

荆志成教授：Takayasu动脉炎在我国临床中也被称为“大动脉炎”，是一种疑难罕见疾病，常侵犯肺动脉并发展为肺动脉高压（TA-PH），致残、致死率极高。其临床特征和治疗策略均为国际难题。我们通过5年以上的全国多中心、大样本TA-PH队列研究，在2021年11月在国际权威心脏病学杂志-欧洲心脏杂志（European Heart Journal）以“原创论著”的形式向全球明确发布了TA-PH患者临床特征及长期预后。结果显示，TA-PH的5年生存率仅77.2%，且缺乏系统有效的治疗策略。面对这样的困境，我们从2016年开始潜心钻研介入手术技艺治疗TA-PH患者。通过多年摸索实践，我们建立了一系列针对TA-PH行之有效的介入手术治疗策略，显著提高了TA-PH患者长期生存率。

健康界：本研究是迄今为止国际上最大规模的介入手术治疗TA-PH的前瞻性队列研究，您认为该研究的创新之处有哪些？

荆志成教授：用我们的介入球囊扩张手术治疗TA-PH患者，是一种指南和教科书均尚未记载和推荐的治疗方法。从历史上看，截止到今日，仍然有很多疑难和罕见疾病尚无公认的治疗策略，是医学中的无人区。从指南和教科书是找不到答案的，难道我们就只能告诉患者-我们没有办法吗？只能在黑暗中探索，以患者为中心，走出新的道路，当我们把创新性-经皮腔内肺动脉成形术用于治疗这类患者，首次提供了这一介入手术技艺能够提高TA-PH患者的长期生存率的证据。诚如当期杂志配发的纽约西奈山伊坎医学院Jeffrey W. Olin教授和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院Hillary Johnston-Cox博士撰写的述评文章所言：“用不寻常的手术技艺治疗不寻常的疑难罕见疾病”。

健康界：您认为该研究成果的发布对我国肺动脉高压的临床研究具有何意义？

荆志成教授：这项研究并非大样本队列研究，也并非耗资巨大的随机对照试验。能在JACC这一国际心脏病学顶级期刊发表，完全靠的是大胆创新，为这些疑难罕见患者找到了求生之路。这为临床医生如何做患者需要的临床研究做了很好的示范。包括肺动脉高压在内的大多数疑难罕见疾病的诊疗策略在指南和教科书上是没有答案的。只有真正以患者为中心，勇于探索，为患者找出路，才是我们需要去做的临床医学研究。我们不能一味等待外国人的指南，而要有不断突破创新的勇气，在世界上发出中国的声音。这项研究的发表为我国肺动脉高压乃至其它疑难罕见疾病的临床研究领域提供新思路。

健康界：对于Takayasu动脉炎相关肺动脉高压的研究，您未来有何展望与规划？

荆志成教授：通过前期的探索，我们揭示了TA-PH临床特征及预后，并且在创新介入手术方法治疗TA-PH上取得成功。在接下来的研究规划中，我们一方面将通过包括超声、CT、心脏核磁、肺动脉造影、血管腔内影像等在内的多种影像组学研究探究TA-PH患者肺动脉病变特点、血管腔内影像特点、心脏功能形态变化；另一方面，我们将通过基因组学、代谢组学、蛋白质组学等多组学研究筛选Takayasu动脉炎发生肺动脉受累的生物标志物，探究Takayasu动脉炎发生肺动脉受累潜在的发病机制，进而为这类患者早期诊断以及单克隆抗体、免疫抑制剂等新药开发提供理论依据。总之，我们将从患者临床特征、影像学特点、发病机制、早期诊断、治疗策略等方面开展全链条、全维度研究。

墨守成规易，开拓创新难。在想尽办法为患者解决问题的背后，是荆志成教授团队多年来发展创新手术治疗技术所遭遇的“黑暗时刻”，是周边同事和同行的不解甚至是嘲笑和攻击。用介入手术治疗TA-PH，是一种指南尚未记载和推荐的治疗方法，更无证据等级。诚如述评中所说，这是“不寻常”的手术技艺。走“不寻常”的路，何其艰难。“我们可以明哲保身，等到国外专家做完一系列研究，写成指南再去照葫芦画瓢，但这些罕见病患者却没有机会等待，他们无路可走，我们必须迎难而上”，荆志成教授如是说。

直到本文的投稿审稿阶段，JACC的编辑和诸多审稿人仍提出尖锐问题：“在TA-PH患者中进行介入手术是非常困难的。根据我们的经验，仅仅不到20%患者能够有条件进行介入治疗。但你们的研究显示所有愿意接受手术治疗的患者都完成了完成了手术，有点不可思议，希望能够给出具体的手术图像甚至过程视频解释。”荆志成教授团队用以下这张手术图谱回答上述问题：

▲荆志成团队提供了8个典型的、高难度闭塞病变，图中标注红色箭头的为经过介入手术治疗成功开通的图片

当期杂志配发了纽约西奈山伊坎医学院Jeffrey W. Olin教授和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院 Hillary Johnston-Cox博士撰写的述评文章，高度评价了荆志成教授团队“用不寻常的手术技艺治疗不寻常的疑难罕见疾病”。述评文章指出：目前TA-PH患者预后较差，缺乏系统有效的临床治疗策略。荆志成教授团队在该领域深耕多年，在前期研究明确TA-PH患者临床特征的基础上，不拘泥于指南，创新性地将经皮腔内肺动脉成形术（PTPA）这一“不寻常”的介入手术技艺用于治疗TA-PH。通过多年摸索实践，建立了一系列针对TA-PH行之有效的PTPA治疗策略，使TA-PH患者全因死亡率下降82%。述评称赞道“这是震撼人心、令人鼓舞的发现。该研究的发表为建立一种安全的介入治疗体系，用来治疗伴发于尚无有效治疗手段的疑难罕见疾病的肺动脉高压具有开创性意义”。

原文链接：

https://doi.org/10.1016/j.jacc.2022.01.052 

该研究通讯作者：

荆志成，医学博士，主任医师，北京协和医院心内科主任，北京协和医学院首批长聘教授; 意大利帕多瓦大学心脏病学客座教授；曾获得“国家杰出青年科学基金”、“长江学者”特聘教授、国家“万人计划”领军人才、百千万人才工程国家级人选暨有突出贡献的中青年专家、中国医师奖等国家级人才荣誉和奖项。任《中华心血管病杂志》与《中华医学杂志（英文版）》副总编辑、《中国介入心脏病学杂志》执行主编，北京医学会心血管病学分会副主任委员，中华医学会心血管病分会结构性心脏病学组副组长，JACC Asia SECTION EDITOR，ISTH旗舰杂志Journal of Thrombosis and Haemostasis副主编等学术职务。擅长先天性心脏病、肺栓塞、肺动脉高压以及肺动脉瓣、三尖瓣等右心瓣膜疾病诊治。