2023-04-26
作者：医微客调研团队
美国食品药品监督管理局(FDA)在2017年发布的《使用真实世界证据支持医疗器械的监管决策指南》将真实世界数据(RWD)定义为“来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据”。RWD包括但不限于医院信息系统数据、医保支付数据、登记研究数据、药品安全性主动监测、自然人群队列数据以及来自移动设备的个体健康监测数据等。
从RWD分析中所获得的与医疗产品的应用、潜在利益或风险相关的临床证据称为真实世界证据(RWE)，其中包括通过对回顾性研究、前瞻性观察性研究或者实用临床试验等研究获得的证据。并非所有的RWD经分析后都能产生RWE，只有高质量、适用的RED才可能产生RWE。真实世界研究(RWS)是指对RWD进行系统收集、分析并获得RWE的研究过程。
美国最早在1987年针对电子记录数据建立卫生信息交换标准。之后发布一系列行业指南以及《食品药品管理局修订案》，建立RWE发展平台并指导利用电子健康数据开展研究实践。FDA于2008年启动哨点计划，利用现有的电子健康数据主动监测医疗产品上市后的安全性。此外，美国通过了多部法案来建设应用RWE监管医疗产品的法律体系。2014年，FDA依据RWE批准博纳吐单抗上市。
2016年12月，《21世纪治愈法案》增加“真实世界证据”条款，鼓励开展真实世界研究并使用真实世界证据支持医疗产品的监管决策。2017年，FDA发布《使用真实世界证据支持医疗器械的监管决策指南》，评估RWD是否可以生成用于支持医疗器械监管决策的RWE。2019年5月，FDA发布《向FDA提交药品和生物制品申请文件中应用真实世界数据和真实世界证据指南草案》支持药品和生物制品安全性、有效性等监管决策。
为促进药品、医疗器械产业结构调整和技术创新，中共中央办公厅、国务院办公厅于2017年印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，改革药品、医疗器械临床试验管理，加快上市审评审批进程，促进药品创新和仿制药发展。
2020年，国家药监局药审中心（CDE）相继发布《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》等三个文件，明确规定RWE可以作为药品和医疗器械的审评审批证据，RWE应用范围拓展到儿童药物和医疗器械产品。2021年，CDE发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》，推动数据的透明化与统一化，为开展RWS打下基础。同年中国中药协会发布《中成药真实世界研究技术指导原则》，规范中成药真实世界研究，弥补国内该研究领域的空白。2022年，CDE和海南省药监局发布《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗器械临床真实世界数据应用试点品种沟通交流程序（试行）》，我国开始在乐城进行试点工作。
为指导申办者科学合理地设计真实世界研究，促进真实世界证据在药品注册申请中的应用实践，CDE于2023年2月16日发布了《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则（试行）》。重点阐述了药物研发及评价中观察性研究设计、实用临床试验设计和单臂研究设计3种类型真实世界研究设计应重点考虑的因素，以研究方案框架的形式明确了方案不同要素下的内容和考虑要点；提出了对真实世界研究路径的可行性、目标人群的代表性、混合型研究设计等的技术要求。
同时CDE还发布了《真实世界证据支持药物注册申请的沟通交流指导原则（试行）》，以促进RWE在药品注册申请中的应用实践，提高研发效率，针对开展RWE支持注册申请的沟通交流给出具体要求和指导性建议。
表 1我国发布的真实世界相关文件
2022年4月7日，欧康维视生物的氟轻松玻璃体植入剂(OT-401)的新药上市申请获国家药监局（NMPA）受理。这是我国注册史上首个完全基于RWS上市的药品。RWS让欧康维视生物的OT-401上市进程至少加快1年半的时间。 2021年3月24日，基石药业的RET抑制剂普拉替尼胶囊（pralsetinib）成为首个使用RWD辅助临床评价获批的药品。 2020年3月26日，美国艾尔建公司的“青光眼引流管”XEN（赞宜）成为首个使用国内RWD获批上市的医疗器械产品。从获取辅助产品注册的RWE到产品获批共历经4个月，明显缩短了该产品进入国内市场的时间，并降低了进入国内市场的成本。
推进RWS的主要难点是缺乏实操性文件。CDE本次公布的两份文件不仅解决了行业共识的问题，还对RWS的流程标准化起到重要作用。修改适应证、改变用药途径和用药剂量等决策问题可能是RWS最快落地的领域。在药品审评审批中使用RWE比上市后研究中使用RWE修改药品说明书意义更加深远。罕见病患者、儿童患者及孕产妇将是RWS的最大获益群体。
《2018年版真实世界研究指南》指出“各级医疗机构、医保部门、医药监管部门积累了大量的医疗数据，各级数据库的电子化，以及各种电子设备的普及，各级数据库平台的建立，极大地增加了利用高质量数据进行真实世界研究的可能性”。我国持续出台RWS支持政策，RWS将成为药品临床应用、医保制定、决策制定等各方参考的重要依据。但是在药械产品监管决策中应用RWE的要求十分严格。只有一部指南是不够的，我国还需要其他RWD和RWE应用的行业指南，供相关从业者参考。
文章来源：岐正医药网
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