儿童T细胞系急性淋巴细胞白血病（T-ALL）的一线治疗尽管有所改善，但难治/复发性T-ALL的预后仍较差，主要原因是未能达到第二次形态学/分子生物学的完全缓解（CR）。如能进行同种异体造血干细胞移植（HSCT）则可以获得长期存活。 nelarabine是一种具有高T细胞毒性的嘌呤核苷抗代谢物，在复发性T-ALL中不论单药使用还是与其他化疗药物联合使用均显示有效。

为获得CR并同时减少了化疗相关毒性，在2010年3月至2018年10月期间，该项研究入组16名患有耐药/复发T-ALL的儿科患者，探索在标准的AIEOP-BFM ALL2009为基础的强化IB方案中（巯嘌呤、环磷酰胺、阿糖胞苷），添加nelarabine作为挽救/再诱导治疗。

共有16名复发/耐药T细胞系急性白血病的儿童在意大利罗马IRCCS Bambino Gesù儿童医院的儿科血液学/肿瘤科接受了“IB方案+ nelarabine”治疗，除1名为女性外，其余均为男性。患儿确诊时年龄为2~15岁（中位数11岁），复发时年龄为5~16岁（中位数11.5岁）。 4例患者在诊断时有中枢神经系统（CNS）受累。由于分子抗性疾病（molecularly resistant disease，MRD），2名患者接受了ⅠB + nelarabine作为一线治疗，而14名患者在完全复发后使用了ⅠB + nelarabine。这14例复发患者中有6例骨髓（BM）和髓外复发（中枢神经系统受累4例），2例髓外复发，其余6例仅骨髓复发。 10例患者在ⅠB + nelarabine治疗后获得完全缓解， 2例患者部分缓解(PR)，1例病情稳定（SD）， 1例疾病进展（PD）。 12名患者接受了同种异体HSCT。其余4例患者因持续性疾病（3例）或神经毒性未进行移植（1例）。目前有11例患者存活，10例CR，1名患有持续性疾病。 5例患者死于疾病进展。4例患者发生神经毒性（自限性2级外周运动/感觉神经病），1例患者出现4级外周运动神经病变和中枢神经毒性。 

研究显示，IB方案与T细胞特异性药物nelarabine联合使用6周，可以安全实现第二次CR，可为复发的T细胞系急性白血病患创造同种异体HSCT的机会。当然，仍需要更多的长期随访患者来评估这种方法的有效性和安全性。

nelarabine是一种新型的ara-G（9-β-D-阿拉伯呋喃糖基鸟嘌呤）前体药物，可用于治疗T-细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-LBL）和T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）。由葛兰素（Glaxoa Smith Kline）公司研发，2005年10月获得美国FDA批准，2006年正式上市。